Intrathecal administration of AAVrh10 coding for β‐glucuronidase corrects biochemical and histological hallmarks of mucopolysaccharidosis type VII mice and improves behavior and survival 

Pagès i Pi, Gemma (Date of defense: 2015-07-10)

La mucopolisacaridosi tipus VII (MPS VII) és una malaltia monogènica molt rara inclosa en el grup de malalties lisosòmiques. Està causada per la manca d’activitat β-­‐ glucuronidasa, un enzim ...