Development of new therapeutic strategies for Spinal Muscular Atrophy 

Fuente Ruiz, Sandra de la (Date of defense: 2020-07-28)

L'Atròfia Muscular Espinal (AME) és una malaltia neurodegenerativa greu i la primera causa genètica de mort infantil. S'origina per la pèrdua o mutació del gen Survival Motor Neuron 1 (SMN1) que causa una deficiència de ...