Terapia génica in vivo para la mucopolisacaridosis tipo iva: estudio de la eficacia en una nueva rata modelo de la enfermedad 

Bertolín Gálvez, Joan (Date of defense: 2019-12-05)

La Mucopolisacaridosis tipo IVA (MPS IVA) es una enfermedad de depósito lisosomal causada por la deficiencia de la enzima N-acetilgalactosamina 6-sulfatasa (GALNS). La ausencia de esta enzima conduce a la acumulación ...